Ascendis представит новейшие данные по редким эндокринным заболеваниям на ESPE 2026

Копенгаген, Дания. Компания Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) объявила о презентации новейших данных по своим программам в области редких эндокринных заболеваний на ежегодном конгрессе Европейского общества детской эндокринологии (ESPE), который пройдет с 8 по 10 сентября 2026 года в Марселе, Франция. Ключевым событием станет устный доклад с результатами первой когорты пациентов из pivotal-исследования reACHin Trial, оценивающего эффективность препарата TransCon CNP (навепегритид) у младенцев с ахондроплазией в возрасте от 0 до 2 лет.

Ключевые данные исследования reACHin Trial

В рамках устной презентации будут представлены результаты анализа первой сентинельной когорты, которые лягут в основу понимания профиля безопасности и фармакодинамического ответа у самой молодой возрастной группы пациентов с ахондроплазией. Ахондроплазия является наиболее распространенной формой карликовости, вызванной мутацией в гене FGFR3, что приводит к нарушению процесса эндохондрального окостенения. На сегодняшний день в мире не существует одобренных терапевтических вариантов, способных воздействовать на первопричину заболевания у детей младше 2 лет, что делает результаты данного исследования особенно значимыми для педиатрического эндокринологического сообщества.

Исследование reACHin представляет собой международное многоцентровое открытое исследование, предназначенное для оценки долгосрочной безопасности и эффективности еженедельного подкожного введения навепегритида. Дизайн исследования предполагает последовательное включение когорт с последующим анализом промежуточных точек. Данные сентинельной когорты, о которых будет доложено на ESPE 2026, включают оценку темпов роста, изменение Z-score длины тела относительно возрастных норм, а также данные фармакокинетики и биомаркеров костного метаболизма. Ожидается, что эти сведения позволят подтвердить целесообразность раннего начала терапии для максимальной коррекции темпов роста до закрытия зон роста.

Статус регуляторных процессов и программы TransCon CNP

Параллельно с презентацией клинических данных, Ascendis Pharma продолжает регуляторные взаимодействия по всему миру. ТранКон CNP уже получил одобрение регулирующих органов в Японии и Бразилии для применения у пациентов с ахондроплазией, однако возрастные ограничения для назначения препарата варьируются в зависимости от юрисдикции. В Соединенных Штатах и Европейском Союзе заявки на регистрацию препарата находятся на стадии рассмотрения. Результаты исследования reACHin Trial, представленные на ESPE, могут стать ключевым аргументом для расширения показаний на младенческую возрастную группу, что потенциально позволит начать терапию с момента подтверждения диагноза, а не с возраста 2-3 лет, как это предусмотрено текущими одобренными схемами в ряде стран.

Другие направления портфеля редких заболеваний

Помимо данных по ахондроплазии, компания представит обновленную информацию по другим программам в области редких эндокринных патологий. В частности, ожидаются постерные презентации, касающиеся долгосрочного наблюдения за пациентами с гипопаратиреозом, получающих терапию палантерией (TransCon PTH). Эти данные дополнят существующую доказательную базу по безопасности и устойчивости эффекта при длительном применении, что особенно важно для оценки риска развития осложнений, таких как гиперкальциурия и нефрокальциноз. Также на конгрессе будут представлены обновленные данные по программе TransCon GH для лечения дефицита гормона роста у детей в реальной клинической практике.

Контекст и ожидания рынка

Презентация данных на ESPE 2026 происходит в условиях растущей конкуренции в сегменте терапии ахондроплазии. Основным конкурентом препарата является восоритид компании BioMarin Pharmaceutical, который уже одобрен в США и Европе для применения у детей в возрасте от 5 лет. Стратегия Ascendis направлена на смещение терапевтического окна в сторону более раннего возраста, что требует убедительных доказательств эффективности и безопасности для самых маленьких пациентов. Если данные сентинельной когорты продемонстрируют благоприятное соотношение пользы и риска, Ascendis сможет занять уникальную нишу, предлагая лечение с периода новорожденности, что потенциально позволит достичь более физиологичных показателей конечного роста по сравнению с поздним началом терапии.

Аналитики отрасли отмечают, что успех программы reACHin критически важен для долгосрочной стратегии Ascendis Pharma. В случае положительных результатов, компания сможет подать дополнительные регуляторные заявки на расширение возрастных показаний, что увеличит потенциальный рынок сбыта препарата. Однако, учитывая строгие требования FDA и EMA к педиатрическим исследованиям, компания должна будет предоставить полные данные по всем когортам исследования и результатам долгосрочного наблюдения, прежде чем сможет рассчитывать на одобрение в этих регионах для возрастной группы 0-2 года.

Прогноз и значение для клинической практики

Представленные данные на ESPE 2026, вероятно, зададут тон дискуссиям о том, следует ли рассматривать ахондроплазию как состояние, требующее вмешательства с первых месяцев жизни, или

В предстоящей дискуссии на ESPE 2026 ключевым станет вопрос о пересмотре парадигмы ведения пациентов с ахондроплазией: переход от наблюдения к активной терапевтической стратегии, начинающейся в младенчестве. Успешные результаты сентинельной когорты reACHin Trial не только укрепят позиции Ascendis Pharma в конкурентной борьбе, но и предоставят клиницистам долгожданный инструмент для модуляции роста до завершения формирования скелета. Тем не менее, окончательные выводы о применимости терапии у детей от 0 до 2 лет будут зависеть от подтверждения профиля безопасности на большей выборке и в ходе длительного наблюдения, что позволит сбалансировать потенциальную пользу для конечного роста с рисками для развивающегося организма.

Таким образом, презентация на ESPE 2026 станет важной вехой не только для портфеля Ascendis, но и для всей педиатрической эндокринологии, приближая