Биотехнологическая компания Dyne Therapeutics, специализирующаяся на разработке терапевтических средств для лечения генетических заболеваний мышц, готовится представить новые данные по своему исследовательскому портфелю. Доклады запланированы в рамках предстоящей конференции MDA Clinical & Scientific Conference 2026, которая является ключевым событием в области нейромышечных заболеваний. Особое внимание привлечет постер с поздним представлением данных, где будут раскрыты новые положительные результаты по кардиопульмональной функции, полученные в ходе клинического исследования DELIVER с препаратом DYNE-251 (зародудирсен) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Фокус на мышечную дистрофию Дюшенна: данные исследования DELIVER
Центральным элементом выступления Dyne Therapeutics станут обновленные результаты фазы 1/2 клинического исследования DELIVER, оценивающего безопасность, переносимость, фармакодинамику и эффективность экспериментального препарата DYNE-251 (зародудирсен) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), пригодных для пропуска экзона 51. Препарат представляет собой конъюгат антитела и олигонуклеотида, созданный на основе платформы FORCE компании. Он предназначен для доставки терапевтической РНК непосредственно в клетки скелетных и сердечной мышц с целью восстановления выработки функционального белка дистрофина.
Ключевым нововведением в представляемом постере станут данные о влиянии терапии на кардиопульмональную функцию — критически важный аспект для пациентов с МДД, у которых прогрессирующая слабость дыхательных мышц и кардиомиопатия являются основными причинами заболеваемости и смертности. Предварительные положительные результаты, о которых компания сообщала ранее, указывали на статистически значимое увеличение уровня дистрофина в мышечной ткани, а также обнадеживающие тенденции в стабилизации моторных функций по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA). Новые данные должны предоставить более полную картину потенциального влияния зародудирсена на сердечно-легочную систему, что может стать существенным дифференцирующим фактором на фоне других разрабатываемых терапий.
Расширение портфеля: миотоническая дистрофия 1 типа и врожденная миодистрофия
Помимо программы по МДД, Dyne Therapeutics планирует представить обновления по другим ключевым направлениям своего портфеля. Ожидается, что будут представлены данные по препарату DYNE-101 для лечения миотонической дистрофии 1 типа (DM1). Это заболевание, также известное как болезнь Штейнерта, вызывается экспансией повторов в гене DMPK и приводит к тяжелым системным проявлениям, включая миотонию, мышечную слабость, катаракту и нарушения сердечной проводимости. DYNE-101, также созданный на платформе FORCE, нацелен на снижение уровня токсичной РНК в ядрах клеток, что является патогенетическим механизмом DM1.
Еще одной важной темой станет программа DYNE-301, направленная на лечение врожденной миодистрофии 1А типа (MDC1A), вызванной мутациями в гене LAMA2. Это тяжелое заболевание проявляется с рождения и характеризуется выраженной мышечной слабостью, контрактурами суставов и дыхательной недостаточностью. Терапевтический подход Dyne заключается в доставке генной конструкции для экспрессии мини-версии белка ламинин-альфа2 с целью компенсации генетического дефекта и стабилизации мышечных волокон. Представление предклинических или ранних клинических данных по этому направлению продемонстрирует широту исследовательских возможностей компании.
Значение платформы FORCE
Все три терапевтические программы объединяет использование запатентованной технологической платформы FORCE (Fulcrum Resource Center). Ее суть заключается в создании конъюгатов, состоящих из фрагмента антитела, нацеленного на рецептор трансферрина, который в большом количестве экспрессируется на поверхности мышечных клеток, и олигонуклеотида или другого терапевтического модуля. Такая конструкция позволяет преодолеть ключевое ограничение многих генетических терапий — эффективную доставку действующего вещества в нужные типы клеток, минуя печень и другие органы. Успех представленных данных будет косвенно подтверждать валидность и потенциал всей технологической платформы компании.
Контекст рынка и клинические перспективы
Презентация Dyne Therapeutics на конференции MDA 2026 происходит в условиях высокой конкурентной активности на рынке терапий нейромышечных заболеваний. В области МДД уже одобрены несколько препаратов, нацеленных на пропуск экзонов, включая этеплирсен (Exondys 51) и голодирсен (Vyondys 53), однако их эффективность, особенно в отношении кардиореспираторных исходов, остается предметом дискуссий. Появление новых данных по DYNE-251, демонстрирующих положительное влияние на функцию сердца и легких, может существенно укрепить конкурентные позиции компании. Аналогичная ситуация складывается в сегменте DM1, где несколько компаний, включая Biogen с препаратом токсидезен (BIIB078), ранее сталкивались с неудачами в клинических испытаниях
Таким образом, представление новых данных на конференции MDA 2026 станет для Dyne Therapeutics важнейшим моментом для демонстрации клинического прогресса и трансляционного потенциала своей платформы FORCE. Успех, особенно в отношении кардиопульмональных исходов при МДД, может не только укрепить позиции компании в конкурентной среде, но и открыть новые перспективы для пациентов с тяжелыми генетическими заболеваниями мышц, где эффективная таргетная доставка терапии остается ключевой нерешенной задачей. Эти результаты будут формировать дальнейшую траекторию развития всего портфеля, определяя как научную, так и инвестиционную привлекательность биотехнологического подхода компании.