**Клинический прорыв: терапия CAR-T от Kyverna Therapeutics демонстрирует эффективность при редком неврологическом заболевании**
Биотехнологическая компания Kyverna Therapeutics сообщила о положительных предварительных результатах ключевого регистрационного исследования KYSA-8. Исследуемый препарат Miv-cel (KYV-101), представляющий собой терапию химерным антигенным рецептором (CAR-T), показал значимую эффективность в лечении синдрома ригидного человека — тяжелого и редкого неврологического аутоиммунного расстройства. Эти данные потенциально открывают путь для первого в истории одобрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) CAR T-клеточной терапии для лечения аутоиммунного заболевания.
Исследование KYSA-8 является пилотным регистрационным исследованием фазы 1/2, оценивающим безопасность и эффективность Miv-cel у пациентов с синдромом ригидного человека. Препарат представляет собой аутотрансплантат CAR T-клеток, нацеленных на антиген CD19 на поверхности B-клеток, которые играют ключевую роль в патогенезе аутоиммунных заболеваний. Предварительный анализ данных продемонстрировал быстрое и глубокое улучшение состояния пациентов, измеряемое по стандартизированным неврологическим шкалам, включая снижение гипертонуса и улучшение мобильности. Конкретные цифровые показатели эффективности и детализированные данные по безопасности компания планирует представить на предстоящих медицинских конференциях и в рецензируемых публикациях.
Успех исследования KYSA-8 имеет стратегическое значение как для пациентов, так и для всей отрасли. На сегодняшний день не существует утвержденных терапий, кардинально меняющих течение синдрома ригидного человека, и лечение в основном сводится к симптоматической поддержке. Положительные результаты позволяют Kyverna Therapeutics сохранить график регуляторных действий: компания подтвердила намерение подать заявку на регистрацию биологического препарата (BLA) в FDA в первой половине 2026 года. Если одобрение будет получено, Miv-cel станет не только первым специализированным CAR-T препаратом для этого заболевания, но и создаст важный прецедент для применения клеточной иммунотерапии в широком спектре аутоиммунных состояний, открывая новую эру в их лечении.