Акции BridgeBio Pharma демонстрируют значительный рост на премаркет-торгах после публикации положительных результатов клинических исследований III фазы препарата кэмфизомантид для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Многоцентровое исследование с участием 77 пациентов подтвердило статистически значимое улучшение функциональных показателей по сравнению с плацебо.
Согласно данным компании, зафиксировано улучшение результатов теста North Star Ambulatory Assessment на 2,5 балла через 12 месяцев терапии при статистической значимости p=0,008. Вторичные конечные точки включали оценку времени подъема по лестнице и дистанции шестиминутной ходьбы. Исследование проводилось в медицинских центрах США и Европы с января 2022 по ноябрь 2023 года. Фармацевтический гигант Roche сохраняет опцион на лицензирование препарата в соответствии с соглашением 2021 года.
Рынок терапий мышечной дистрофии Дюшенна оценивается аналитиками Goldman Sachs в 4-6 миллиардов долларов ежегодно. Текущие котировки BridgeBio Pharma выросли на 18% в электронных торгах, достигая уровня 38.50 долларов за акцию. Позитивные данные увеличивают вероятность одобрения регуляторами FDA и EMA в 2024-2025 годах, что может изменить конкурентный ландшафт в сегменте редких нейромышечных заболеваний, где доминируют Sarepta Therapeutics и PTC Therapeutics.
Отраслевые аналитики ожидают пересмотра прогнозов выручки BridgeBio Pharma в связи с расширением портфеля перспективных препаратов. Успешные результаты исследований создают предпосылки для роста капитализации компании, однако окончательное влияние на финансовые показатели будет зависеть от сроков регуляторных одобрений и коммерциализации терапии. Рынок продолжит мониторинг данных долгосрочных исследований безопасности и эффективности препарата.