Акции биотехнологической компании uniQure резко снизились на фоне регуляторных комментариев Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в отношении ее экспериментальной генной терапии AMT-130, предназначенной для лечения болезни Хантингтона. Инвесторы отреагировали на выявленные агентством вопросы, касающиеся дизайна клинических исследований и интерпретации данных, что создало неопределенность вокруг сроков и перспектив одобрения препарата.
Согласно обнародованной информации, FDA предоставило свои комментарии в рамках обсуждения предварительной заявки (Type C meeting) на AMT-130. Регулятор указал на необходимость дополнительных данных и анализов для подтверждения эффективности терапии, в частности, запросив более детальную оценку взаимосвязи между снижением уровня мутантного белка хантингтина и клиническими исходами у пациентов. В результате этой новости котировки акций uniQure (QURE) на бирже NASDAQ упали более чем на 25% в течение торговой сессии. Компания подтвердила получение письма от FDA и заявила о намерении тесно сотрудничать с агентством для определения дальнейшего пути развития программы AMT-130.
Данное событие происходит в контексте повышенного внимания инвесторов и регуляторов к сфере генной терапии, где требования к доказательной базе постоянно ужесточаются. Неопределенность вокруг AMT-130 может повлиять на оценку не только uniQure, но и других компаний, работающих над методами лечения нейродегенеративных заболеваний. В краткосрочной перспективе дальнейшая динамика акций будет напрямую зависеть от ясности плана действий, согласованного с FDA, и сроков предоставления запрошенных данных. Аналитический консенсус предполагает период повышенной волатильности бумаг компании до получения более конкретных регуляторных ориентиров.