Arrowhead Pharmaceuticals получает статус прорывной терапии от FDA для препарата плазиран
Компания Arrowhead Pharmaceuticals объявила о получении статуса прорывной терапии от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для своего исследуемого препарата плазиран. Данное решение регулятора касается применения препарата для лечения пациентов со смешанной дислипидемией. Присвоение статуса прорывной терапии является значимым регуляторным достижением, которое ускоряет разработку и рассмотрение лекарственных средств, предназначенных для лечения серьезных заболеваний.
Статус прорывной терапии был присвоен на основе данных клинического исследования фазы 2 PALISADE, результаты которого были представлены в ноябре 2023 года. Плазиран, ранее известный как ARO-APOC3, представляет собой РНК-интерферирующий терапевтический препарат, нацеленный на ген APOC3. В исследовании продемонстрировано существенное снижение уровня аполипопротеина C-III, а также улучшение ключевых липидных параметров, включая триглицериды, холестерин ЛПНП и холестерин не-ЛПВП, у пациентов со смешанной дислипидемией. Компания планирует начать клиническое исследование фазы 3 в текущем году.
Это событие укрепляет позиции Arrowhead Pharmaceuticals в высококонкурентном сегменте кардиометаболических заболеваний и подчеркивает потенциал ее платформы РНК-интерференции. Статус прорывной терапии позволяет компании рассчитывать на более тесное взаимодействие с FDA в процессе разработки, приоритетное рассмотрение заявок и, в случае успеха, ускоренный выход на рынок. Рынок препаратов для лечения дислипидемии оценивается в миллиарды долларов, и появление новых эффективных терапевтических опций может изменить текущие стандарты лечения.
В краткосрочной перспективе данное регуляторное решение может оказать позитивное влияние на инвестиционную привлекательность акций Arrowhead Pharmaceuticals, что отражает снижение регуляторных рисков и прогресс в разработке одного из ключевых активов компании. В среднесрочной перспективе успешное завершение фазы 3 и последующая подача заявки на регистрацию будут ключевыми факторами, определяющими коммерческий потенциал плазирана. Аналитики рынка ожидают роста активности в сегменте кардиометаболических препаратов, основанных на технологиях РНК.