Фармацевтическая компания Avidity Biosciences сообщила о положительных результатах предварительной встречи с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по вопросу подачи заявки на биологическую лицензию (BLA) для своего исследуемого препарата del-zota, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Данное событие представляет собой важный регуляторный этап, предшествующий официальной подаче документов на одобрение лекарственного средства.
В ходе предварительной встречи по заявке на биологическую лицензию (pre-BLA meeting), состоявшейся в первом квартале 2024 года, компания Avidity и FDA достигли взаимопонимания по ключевым аспектам заявки. Стороны обсудили объем данных, необходимых для подачи, включая информацию о производстве и контроле качества. Полученная от регулятора обратная связь позволяет Avidity приступить к завершающей стадии подготовки комплекта документов для подачи в FDA во второй половине 2024 года. Препарат del-zota является одним из наиболее перспективных кандидатов в портфеле компании.
Успешное завершение предварительной встречи с FDA снижает регуляторные риски и создает позитивный прецедент для дальнейшего процесса рассмотрения заявки. На текущем этапе инвесторы и аналитики рынка биотехнологий рассматривают данное событие как значимый де-рискующий фактор для акций Avidity Biosciences. В случае одобрения, del-zota может стать первым препаратом, нацеленным на генетические причины мышечной дистрофии Дюшенна, что открывает доступ к крупному рынку. Окончательное решение FDA по заявке ожидается в 2025 году, что определит дальнейшую коммерческую траекторию компании.