BioMarin Pharmaceutical Inc. объявила о стратегическом решении выставить на продажу права на генотерапию гемофилии А Roctavian на ряде европейских рынков. Данное решение затрагивает коммерческие права на препарат в Германии, Франции, Испании, Великобритании и других странах региона. Компания намерена сосредоточить свои усилия на коммерциализации Roctavian в США, где терапия получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в июне 2023 года.
Ключевым фактором, повлиявшим на решение BioMarin, является сложность процесса возмещения стоимости терапии в европейских системах здравоохранения. Roctavian, будучи однократной инфузией, обладает одной из самых высоких цен в мире – около 1,5 миллиона евро за курс лечения. Переговоры с такими организациями, как Национальная служба здравоохранения Великобритании и аналогичными структурами в Германии и Франции, относительно включения препарата в реестры и системы финансирования, продвигаются медленнее ожиданий. На текущий момент, по данным компании, в Европе терапию получило менее 10 пациентов.
В контексте рынка биотехнологий данное событие отражает вызовы, с которыми сталкиваются разработчики дорогостоящих генотерапевтических препаратов. Ориентируясь на американский рынок, BioMarin стремится оптимизировать свои коммерческие ресурсы. Аналитики ожидают, что успешная реализация прав в Европе может привлечь фармацевтические компании, обладающие опытом в работе со сложными системами ценообразования и возмещения. Дальнейшее развитие ситуации будет зависеть от условий потенциальной сделки и способности нового правообладателя ускорить процесс внедрения инновационной терапии в европейскую клиническую практику.