Фармацевтическая компания BridgeBio Pharma сообщила о положительных результатах клинического исследования фазы 3 препарата энкалерет (encaleret) для лечения аутосомно-доминантной гипокальциемии. Исследование продемонстрировало статистически значимое улучшение контроля уровня кальция в крови у пациентов по сравнению с существующей стандартной терапией. Основными действующими лицами являются компания BridgeBio и пациенты с редким генетическим заболеванием.
Исследование фазы 3, данные которого были представлены 12 мая 2024 года, включало 55 пациентов. Результаты показали, что 94% участников, получавших энкалерет, достигли нормального уровня кальция в крови без необходимости приема добавок витамина D. При этом у 92% пациентов нормализовался уровень паратиреоидного гормона. Препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности, что является критически важным фактором для регуляторных органов, таких как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Успешные результаты исследования фазы 3 создают предпосылки для подачи заявки на регистрацию препарата в FDA в четвертом квартале 2024 года. Аутосомно-доминантная гипокальциемия является редким заболеванием, что потенциально позволяет энкалерету получить статус орфанного препарата. Это открывает возможности для ускоренной процедуры регистрации и премиального ценообразования. Рынок лечения редких генетических заболеваний демонстрирует устойчивый рост, а успешный вывод на рынок нового препарата может существенно повлиять на финансовые показатели BridgeBio.
В текущих рыночных условиях фармацевтический сектор сохраняет устойчивый интерес инвесторов к компаниям с перспективными препаратами на поздних стадиях разработки. Успех BridgeBio с энкалеретом может усилить конкуренцию на нишевом рынке лечения минеральных нарушений. Аналитики ожидают повышенной волатильности акций компании в преддверии подачи заявки в FDA, при этом положительное решение регулятора способно создать долгосрочный позитивный тренд для капитализации BridgeBio.