Cogent Biosciences получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США статус прорывной терапии для препарата безукластиниб. Данное решение касается лечения пациентов с распространенной системной тучноклеточностью. Присвоение статуса прорывной терапии позволяет ускорить разработку и регуляторный процесс для препаратов, направленных на лечение серьезных заболеваний.
Статус прорывной терапии был присвоен 24 октября 2023 года на основе данных продолжающегося клинического исследования фазы 2 APEX. Безукластиниб представляет собой селективный ингибитор мутации KIT D816V, которая наблюдается примерно у 95% пациентов с распространенной системной тучноклеточностью. Предварительные результаты исследования продемонстрировали значительное снижение уровня сывороточной триптазы и уменьшение бремени заболевания. Текущие данные исследования включают 25 пациентов, достигших 12-недельного визита оценки.
В контексте фармацевтического рынка присвоение статуса прорывной терапии создает предпосылки для ускоренного вывода препарата на рынок. Аналитики ожидают, что положительное решение FDA может повлиять на капитализацию Cogent Biosciences и привлечь внимание инвесторов к компаниям, разрабатывающим терапии для орфанных заболеваний. Дальнейшее развитие ситуации будет зависеть от результатов завершающей фазы клинических исследований и последующего решения регуляторных органов о регистрации препарата.