Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генную терапию Itvisma фармацевтической компании Novartis для лечения спинальной мышечной атрофии у пациентов в возрасте от двух лет и старше. Это решение делает Itvisma первым препаратом генной терапии, доступным для данной возрастной группы, и знаковым событием для биотехнологического сектора.
Одобрение было выдано 24 октября 2023 года после приоритетного рассмотрения регулятором. Itvisma, одноразовая терапия, демонстрирует эффективность в клинических исследованиях, существенно улучшая моторные функции у пациентов. Утвержденная цена терапии составляет 2.5 миллиона долларов за курс, что делает ее одной из самых дорогостоящих в мире. Novartis подтвердила планы по запуску препарата на рынок США в четвертом квартале 2023 года.
Одобрение Itvisma усиливает конкурентную динамику на рынке орфанных препаратов, где доминируют такие компании как Biogen с препаратом Spinraza и Roche с Risdiplam. Это событие может оказать влияние на котировки акций Novartis и ее конкурентов. Аналитики ожидают, что успешный коммерческий запуск Itvisma способен увеличить выручку Novartis и стимулировать дальнейшие инвестиции в разработку генной терапии.