Генная терапия Sarepta Therapeutics Elevidys получила предупреждение в черной рамке от FDA после сообщений о двух смертельных случаях пациентов. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США ввело наиболее строгое предупреждение в связи с серьезными рисками для безопасности. Компания Sarepta Therapeutics обязана включить новое предупреждение в инструкцию к препарату, предназначенному для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Согласно официальному уведомлению FDA от 15 ноября 2023 года, предупреждение в черной рамке было добавлено после регистрации двух летальных исходов среди пациентов, получавших терапию Elevidys. Оба случая были связаны с тяжелыми иммунными реакциями, включая синдром капиллярной утечки и острую дыхательную недостаточность. Терапия Elevidys, получившая ускоренное одобрение в июне 2023 года, представляет собой однократную генную инъекцию стоимостью 3,2 миллиона долларов за курс лечения. Аналитики до внесения предупреждения прогнозировали годовой пик продаж препарата на уровне 4 миллиардов долларов.
Введение предупреждения в черной рамке может существенно повлиять на коммерческие перспективы терапии Elevidys и операционные показатели Sarepta Therapeutics. Акции SRPT продемонстрировали волатильность на премаркете после публикации новости, снизившись на 8% в первые часы торгов. Аналитическое агентство Bloomberg Intelligence отмечает, что подобные регуляторные решения обычно приводят к сокращению темпов назначения препаратов на 20-30% в течение следующих кварталов. Текущая ситуация на фармацевтическом рынке показывает повышенную чувствительность инвесторов к новостям о безопасности генной терапии, особенно в свете недавних аналогичных случаев с препаратами компаний Bluebird Bio и Pfizer.
Рынок биотехнологий продолжает демонстрировать высокую волатильность в ответ на регуляторные решения FDA. Согласно данным аналитиков JP Morgan, сектор генной терапии может столкнуться с дополнительным давлением регуляторов в 2024 году, что отразится на инвестиционной привлекательности компаний, разрабатывающих аналогичные продукты. Прогнозы по акциям Sarepta Therapeutics были пересмотрены несколькими аналитическими агентствами, включами Morgan Stanley и RBC Capital Markets, с понижением целевых цен на 12-15% в среднесрочной перспективе. Дальнейшая динамика будет зависеть от данных постмаркетингового наблюдения и возможных корректировок в протоколах применения терапии.