Praxis Precision Medicines объявила о достижении договоренностей с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) относительно изменений в дизайне ключевого (pivotal) клинического испытания препарата elsunersen (PRAX-222) для лечения развивающейся энцефалопатии, связанной с мутацией гена SCN2A. Согласованные модификации протокола касаются первичной конечной точки исследования и критериев отбора пациентов, что направлено на оптимизацию пути к потенциальной регистрации терапии.
Согласно заявлению компании от 27 мая 2024 года, первичной конечной точкой в обновленном протоколе фазы 2/3 исследования EMBOLD будет оценка по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS-3). Данная шкала является стандартизированным и валидированным инструментом для измерения адаптивного функционирования в повседневной жизни. Кроме того, Praxis и FDA согласовали включение в исследование пациентов более широкого возрастного диапазона, начиная с 2 лет, что расширяет потенциальную популяцию для терапии. Компания планирует инициировать набор пациентов в скорректированное исследование во второй половине 2024 года.
Достижение договоренностей с регулятором по дизайну ключевого испытания является критически важным этапом для любой биотехнологической компании, стремящейся вывести новый препарат на рынок. В случае Praxis это событие снижает регуляторную неопределенность и определяет четкий путь развития для elsunersen. Терапия нацелена на редкое и тяжелое генетическое заболевание, для которого в настоящее время не существует одобренных методов лечения, что подчеркивает ее потенциальную значимость и коммерческие перспективы в рамках рынка орфанных препаратов.
Согласование с FDA рассматривается аналитиками как позитивный сигнал, который может ускорить клиническую разработку elsunersen. Успешное проведение испытания по обновленному протоколу может в перспективе привести к подаче заявки на регистрацию нового лекарственного средства (NDA). В краткосрочной перспективе данное событие способно оказать поддержку котировкам акций Praxis Precision Medicines (тикер: PRAX), снизив инвестиционные риски, связанные с клинической стадией разработки препарата. Дальнейшее внимание рынка будет сосредоточено на сроках начала исследования и последующих промежуточных данных по эффективности и безопасности терапии.