Фармацевтический гигант Pfizer сообщил о положительных результатах ключевого исследования третьей фазы препарата HYMPAVZI (маростаког альфа) для лечения гемофилии A и B с ингибиторами. Данные демонстрируют превосходный контроль кровотечений по сравнению с действующей терапией байпас-агентами, что потенциально открывает новую эру в лечении сложных случаев этого наследственного заболевания.
Исследование BASIS, рандомизированное и открытое, напрямую сравнивало эффективность подкожного введения HYMPAVZI с текущим стандартом лечения — внутривенными байпас-агентами (активированным протромбиновым комплексом или рекомбинантным фактором VIIa). По итогам 12 месяцев наблюдения, медианное годовое число спонтанных кровотечений в группе HYMPAVZI составило 0,0, что статистически значимо ниже показателя в группе контроля (4,5). Общее годовое число кровотечений также было значимо ниже: 2,0 против 10,8. Безопасность профиля препарата соответствовала ранее полученным данным, серьезных тромботических событий не зафиксировано.
Успех исследования третьей фазы является критически важным этапом для Pfizer в конкурентной борьбе на рынке гемофилии, особенно в нише пациентов с ингибиторами, где потребность в эффективных и удобных терапиях остается высокой. Представленные данные формируют основу для подачи заявок на регистрацию препарата в регулирующих органах, включая FDA и EMA, в 2024 году. Рынок лечения гемофилии с ингибиторами оценивается в миллиарды долларов и в настоящее время делится между ограниченным числом игроков.
Внедрение HYMPAVZI, в случае одобрения, может существенно изменить ландшафт терапии, предложив пациентам профилактический режим с подкожным введением раз в неделю вместо частых внутривенных инъекций байпас-агентов по требованию. Аналитики ожидают, что положительные клинические результаты окажут поддержку акциям Pfizer (PFE) на фоне стратегического смещения фокуса компании на онкологию и редкие заболевания после истечения патентов на блокбастеры. Дальнейшая динамика будет зависеть от сроков и решений регуляторов, а также деталей коммерциализации препарата.