**FDA одобрило расширение показаний препарата Evkeeza для лечения пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией**
*27 марта 2024 года, Тэрритаун, Нью-Йорк, и Новато, Калифорния* — Компании Regeneron Pharmaceuticals, Inc. и Ultragenyx Pharmaceutical Inc. объявили о получении разрешения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на расширение показаний для препарата эвинакумаб (Evkeeza®). Решение позволяет применять терапию у детей в возрасте от 5 до 11 лет с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (ГСГ).
Решение FDA основано на данных клинического исследования фазы 3, в котором участвовали 14 пациентов педиатрической возрастной группы. Результаты, опубликованные в журнале *Circulation* в феврале 2024 года, продемонстрировали статистически значимое снижение уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП). На фоне терапии эвинакумабом в дозе 15 мг/кг еженедельно было зафиксировано среднее снижение ЛПНП на 48% от исходного уровня через 24 недели лечения. Препарат показал приемлемый профиль безопасности, соответствующий данным у взрослых пациентов.
Эвинакумаб, ингибитор ангиопоэтин-подобного белка 3 (ANGPTL3), является первым и единственным одобренным FDA препаратом этого класса для лечения ГСГ. Первоначальное одобрение для пациентов в возрасте от 12 лет и старше было получено 11 февраля 2021 года. Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия — редкое генетическое заболевание, поражающее приблизительно 1 человека на 250-300 тысяч населения. Без лечения уровень ЛПНП у таких пациентов может превышать 400 мг/дл, что приводит к крайне высокому риску сердечно-сосудистых событий в молодом возрасте.
Расширение показаний для педиатрической популяции открывает доступ к патогенетической терапии для новой группы пациентов, у которых ранее возможности медикаментозного контроля были ограничены. Регуляторное одобрение может оказать положительное влияние на финансовые показатели компаний-разработчиков. Согласно аналитическим отчетам, прогнозируемый годовой объем продаж Evkeeza к 2028 году может достичь 450-500 миллионов долларов США. Дальнейшая разработка препарата может быть сосредоточена на исследованиях его эффективности при других тяжелых дислипидемиях.