Rhythm Pharmaceuticals объявляет о переходе ведущего препарата в финальную стадию клинических испытаний для лечения синдрома Прадера-Вилли
Бостонская биотехнологическая компания Rhythm Pharmaceuticals сообщила о достижении ключевой вехи в разработке терапии для редких заболеваний. Компания официально переводит свой ведущий препарат, сетмеланотид, в фазу 3 клинических исследований для лечения синдрома Прадера-Вилли. Это решение следует за анализом промежуточных данных более ранних стадий, которые продемонстрировали влияние на контроль над чувством голода и массу тела у пациентов.
Сетмеланотид, агонист рецепторов меланокортина-4 (MC4), уже одобрен в США и Европе под торговым названием IMCIVREE для лечения ожирения, вызванного дефицитом проопиомеланокортина (POMC), протеинконвертазы субтилизин/кексина типа 1 (PCSK1) или рецептора лептина (LEPR). Новое исследование фазы 3, которое планируется начать в ближайшие месяцы, будет оценивать эффективность и безопасность препарата именно для пациентов с синдромом Прадера-Вилли, генетическим заболеванием, вызывающим постоянное чувство голода, низкий мышечный тонус и тяжелое ожирение. В исследованиях при других показаниях препарат показал способность снижать вес и уменьшать гиперфагию.
Успешный выход на финальную стадию испытаний для нового показания потенциально значительно расширяет адресный рынок для Rhythm Pharmaceuticals. Синдром Прадера-Вилли является одним из наиболее распространенных генетических заболеваний, приводящих к ожирению, с оценками распространенности от 1 на 10 000 до 1 на 30 000 человек. Утверждение терапии в этой области может создать новый значительный источник доходов для компании. В краткосрочной перспективе данное событие является позитивным сигналом для инвесторов, демонстрирующим прогресс в продуктивном трубке. Долгосрочное влияние на финансовые показатели Rhythm будет зависеть от результатов испытаний фазы 3, последующего процесса регуляторного одобрения и коммерциализации препарата для новой группы пациентов.