Ultragenyx публикует долгосрочные результаты третьей фазы исследований генной терапии DTX401 для лечения гликогеновой болезни типа Ia
**Резюме:** Компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 23 октября 2023 года обнародовала положительные долгосрочные данные клинических исследований третьей фазы по генной терапии DTX401, предназначенной для лечения гликогеновой болезни типа Ia. Результаты демонстрируют устойчивую эффективность и безопасность применения препарата на протяжении 48 месяцев наблюдения.
**Детали и ключевые данные:** Исследование фазы 3, инициированное в 2019 году, включило 46 пациентов в возрасте от 18 до 55 лет с подтверждённым диагнозом гликогеновой болезни типа Ia. По данным на октябрь 2023 года, у 89% участников, получивших однократную инфузию DTX401, отмечено статистически значимое снижение частоты гипогликемических событий — в среднем на 72% по сравнению с исходным уровнем. Потребность в приёме кукурузного крахмала сократилась на 65% в течение первых 12 месяцев, и этот эффект сохранялся на протяжении всего периода наблюдения. Частота нежелательных явлений, связанных с терапией, составила 11%, при этом серьёзные adverse events были зарегистрированы у 4% пациентов.
**Прогнозы и последствия:** Успешные долгосрочные результаты исследования укрепляют позиции DTX401 как потенциального прорывного метода лечения гликогеновой болезни типа Ia. Ожидается, что компания Ultragenyx подаст заявку на регистрацию препарата в FDA и EMA в первом квартале 2024 года. Одобрение терапии может существенно изменить стандарты лечения заболевания, сократив зависимость пациентов от симптоматической терапии и улучшив качество их жизни. Кроме того, это усилит конкурентные позиции Ultragenyx на рынке генной терапии метаболических расстройств, который, по оценкам Global Market Insights, к 2028 году достигнет $5,8 млрд.