Фармацевтический гигант Eli Lilly and Company совершил стратегический шаг в область передовых клеточных терапий, заключив соглашение о сотрудничестве и лицензировании с биотехнологической компанией Orna Therapeutics. Сделка, общая потенциальная стоимость которой оценивается в 2,4 миллиарда долларов, направлена на разработку и коммерциализацию новых методов лечения онкологических и других заболеваний с использованием революционной технологии Orna — полностью синтетических циркулярных РНК (oRNA). Это партнерство знаменует собой серьезную ставку Lilly на следующее поколение клеточной терапии, стремясь преодолеть ключевые ограничения существующих подходов.
Стратегический альянс: структура и цели сделки
Соглашение между Eli Lilly и Orna Therapeutics представляет собой классическую модель партнерства между крупной фармацевтической компанией и инновационной биотех-фирмой. В рамках сделки Lilly получает эксклюзивную лицензию на исследовательскую программу Orna в области онкологии, нацеленную на создание новых in vivo (внутри организма) терапий с использованием циркулярной РНК. Кроме того, компании будут совместно работать над дополнительными внепеченочными мишенями, расширяя потенциальную сферу применения технологии. Финансовые условия включают авансовый платеж в размере 100 миллионов долларов, который получит Orna. Биотех-компания также имеет право на получение дополнительных платежей за достижение ключевых этапов разработки, общая сумма которых может достичь 2,4 миллиарда долларов, а также на роялти от будущих продаж коммерциализированных продуктов.
Важным аспектом сделки является распределение обязанностей. Orna Therapeutics сохранит за собой контроль над своей платформой циркулярной РНК и продолжит её развитие, включая производственные мощности. Eli Lilly, обладающая колоссальным опытом в клинической разработке, регуляторных вопросах и глобальном маркетинге, возьмет на себя лидирующую роль в продвижении лицензированных программ через клинические испытания и последующий вывод на рынок. Это партнерство позволяет Lilly интегрировать передовую технологию в свой портфель, не поглощая компанию, а Orna — получить значительное финансирование и экспертизу для ускорения разработки своих идей.
Технологическая революция: что такое циркулярная РНК Orna
В основе сделки лежит запатентованная технология Orna Therapeutics — полностью синтетические циркулярные РНК (oRNA). В отличие от традиционных линейных матричных РНК (мРНК), которые стали широко известны благодаря вакцинам против COVID-19, циркулярные РНК имеют замкнутую кольцевую структуру. Это фундаментальное отличие придает им ряд критически важных преимуществ для терапевтического применения. Во-первых, циркулярная форма делает молекулу значительно более стабильной, поскольку она устойчива к разрушению клеточными ферментами, которые быстро деградируют линейные РНК. Это может обеспечить более длительную и эффективную экспрессию целевого белка.
Во-вторых, технология Orna позволяет создавать самовоспроизводящиеся РНК, способные к репликации внутри клетки, что потенциально снижает требуемую терапевтическую дозу. В-третьих, компания разработала собственную систему доставки этих молекул, используя липидные наночастицы (ЛНП), нацеленные на определенные типы клеток. В контексте клеточной терапии это открывает путь к созданию in vivo CAR-терапий. Вместо сложного, длительного и дорогостоящего процесса забора Т-клеток пациента, их генетической модификации в лаборатории и обратного введения, технология Orna теоретически позволяет доставить циркулярную РНК с инструкцией для создания CAR (химерного антигенного рецептора) прямо в Т-клетки внутри организма пациента. Это может кардинально упростить и удешевить лечение.
Потенциал в онкологии и за её пределами
Первоначальный фокус сотрудничества с Lilly сосредоточен на онкологических заболеваниях, где неудовлетворенная медицинская потребность остается крайне высокой. Технология in vivo CAR-T может быть применена к более широкому кругу пациентов, включая тех, чье состояние не позволяет пройти через многоэтапный процесс классической клеточной терапии. Кроме того, она открывает возможности для нацеливания на солидные опухоли, где традиционные CAR-T-терапии пока демонстрируют ограниченный успех. Платформа циркулярной РНК не ограничивается онкологией. Её потенциал распространяется на лечение генетических заболеваний, инфекционных болезней и регенеративную медицину, где требуется длительная и контролируемая экспрессия терапевтических белков.
Контекст рынка: гонка за клеточной терапией 2.0
Сделка Lilly и Orna происходит на фоне интенсивной конкуренции в сфере передовых методов лечения. Традиционные CAR-T-терапии, такие как продукты от Novartis, Gilead Sciences и Bristol Myers Squibb, доказали свою революционную эффективность при некоторых видах рака крови, но сталкиваются с серьезными вызовами: высокая стоимость (часто превышающая 300 000 долларов за курс), сложное производство, риск серьезных побочных
Таким образом, стратегическое партнерство Eli Lilly и Orna Therapeutics представляет собой мощный импульс для трансформации клеточной иммунотерапии. Если революционная технология циркулярной РНК оправдает ожидания в клинических испытаниях, оно может привести к созданию более доступных, универсальных и простых в применении лекарств следующего поколения. Этот альянс не только укрепляет позиции Lilly в гонке за терапиями будущего, но и в случае успеха способен переопределить стандарты лечения онкологических и других тяжелых заболеваний, сместив парадигму от сложной экс vivo модификации клеток к их программированию непосредственно в организме пациента.