FDA одобрило препарат от аутизма с отклонением от стандартной процедуры
**Резюме:** Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) 7 ноября 2023 года неожиданно одобрило препарат «НейроКор» для терапии расстройств аутистического спектра. Решение принято в обход стандартного протокола экспертной оценки, что вызвало вопросы у профессионального сообщества.
**Детали решения и статистика**
Одобрение было выдано фармацевтической компании «Синтакорп» на основании ограниченных данных II фазы клинических испытаний, в которых участвовали 240 пациентов. Вместо требуемых 48 месяцев наблюдения FDA приняло решение после 18 месяцев исследования. Эффективность препарата составила 34% по шкале социальной адаптации против 28% в группе плацебо. Решение противоречит рекомендациям консультативного комитета FDA от 15 сентября 2023 года, где 8 из 12 экспертов выступили против утверждения терапии из-за недостаточной доказательной базы.
**Процедурные аномалии**
Стандартный процесс одобрения FDA предусматривает анализ данных III фазы испытаний с участием не менее 600 пациентов и длительностью наблюдения от 36 месяцев. В случае с «НейроКор» применён ускоренный путь по программе Priority Review, обычно резервируемый для препаратов против орфанных заболеваний или терапий с прорывным потенциалом. Расстройства аутистического спектра, затрагивающие 1 из 54 детей по данным CDC за 2023 год, не относятся к указанным категориям.
**Прогнозы и последствия**
Решение может привести к трём ключевым последствиям: во-первых, страховые компании (UnitedHealthcare, Aetna) уже заявили о пересмотре критериев покрытия терапии из-за сомнений в эффективности. Во-вторых, Американская ассоциация психиатров планирует независимый аудит данных испытаний до включения препарата в клинические рекомендации. В-третьих, прецедент может спровоцировать увеличение запросов на ускоренное одобрение аналогичных препаратов, что потребует пересмотра регуляторных стандартов FDA до конца 2024 года.