**Biogen и Stoke Therapeutics подтверждают долгосрочный потенциал Zorevunersen при синдроме Драве: данные CNS 2024**
**Резюме:** На 54-й ежегодной встрече Детского неврологического общества (CNS), прошедшей 2 октября 2024 года, компании Biogen Inc. и Stoke Therapeutics представили новые данные анализа препарата Zorevunersen (STK-001). Результаты, охватывающие двухлетний период, демонстрируют устойчивые улучшения в когнитивной функции и поведении пациентов с синдромом Драве. Эти данные контрастируют с минимальными изменениями, наблюдаемыми в естественном течении заболевания, и подтверждают потенциал терапии как средства, модифицирующего болезнь.
**Детали и ключевые данные:** Представленный анализ был специально разработан для оценки эффектов режима дозирования Zorevunersen, применяемого в рамках Фазы 3 клинических исследований. Основное внимание уделялось долгосрочным результатам, выходящим за рамки первоначальных показателей по снижению судорожной активности. Согласно данным, через 24 месяца терапии у пациентов наблюдались продолжающиеся улучшения по шкалам, оценивающим когнитивные функции и адаптивное поведение. Эти результаты были сопоставлены с естественной историей прогрессирования синдрома Драве, для которой характерны стагнация или регресс в указанных областях, что подчеркивает значимость полученных данных.
**Прогнозы и последствия:** Полученные результаты имеют существенное значение для клинической практики и фармацевтического рынка. Устойчивый положительный эффект на некогнитивные аспекты заболевания указывает на то, что Zorevunersen может стать первым утвержденным препаратом, направленным на коррекцию глубинных механизмов синдрома Драве, а не только на симптоматическое лечение судорог. В случае успешного завершения Фазы 3 исследований и одобрения регулирующими органами, включая FDA, препарат может заполнить значительную нишу на рынке терапий редких неврологических заболеваний, потенциально изменив стандарты лечения для данной группы пациентов.