Cogent Biosciences представила полные результаты исследования SUMMIT по применению безукластиниба у пациентов с нераспространенным системным мастоцитозом на 67-м ежегодном собрании Американского общества гематологии. Данные демонстрируют значимый клинический профиль исследуемого препарата, что является ключевым событием для компании в контексте разработки терапии для данного редкого заболевания.
В ходе исследования SUMMIT, фазы 2, безукластиниб продемонстрировал выраженную клиническую пользу во всех оцениваемых симптоматических областях. Анализ показал статистически значимое улучшение по 11 индивидуальным симптомам, а также по наиболее тяжелому симптому, отмеченному у пациента на момент начала исследования. Важным научным выводом стала продемонстрированная корреляция между снижением объективных маркеров заболевания, в частности уровня сывороточной триптазы, и улучшением тяжести симптомов. В Cogent Biosciences отмечают, что такая взаимосвязь показана впервые для пациентов с нераспространенным системным мастоцитозом.
Представленные данные укрепляют конкурентные позиции безукластиниба в сегменте терапии системного мастоцитоза, где в настоящее время доминирует препарат аймалисиб (Ayvakit) компании Blueprint Medicines. Успешное подтверждение корреляции между биомаркерами и симптоматическим улучшением может стать весомым аргументом при будущих регуляторных обсуждениях с FDA. Рынок оценивает эти результаты как позитивный сигнал, снижающий риски на ключевом этапе клинической разработки.
Текущая ситуация на биотехнологическом рынке остается чувствительной к данным поздних стадий клинических исследований. Положительные результаты Cogent Biosciences способны поддержать интерес инвесторов к компаниям, разрабатывающим терапию для редких онкогематологических заболеваний. Дальнейшая динамика акций Cogent Biosciences будет зависеть от планов компании по переходу к регистрационным исследованиям и деталей дизайна следующей фазы, ожидаемых в 2024 году.