CRISPR Therapeutics представила положительные результаты клинических исследований Фазы 1 по препарату CTX310® на сессии American Heart Association Scientific Sessions 2025. Данные подтвердили глубокое и устойчивое редактирование гена ANGPTL3, что привело к значительному снижению уровня триглицеридов и липидов у пациентов. Это событие подчеркивает прогресс компании в разработке генной терапии для лечения сердечно-сосудистых заболеваний.
Исследования Фазы 1 продемонстрировали, что CTX310® достиг целевых показателей редактирования ANGPTL3, что привело к снижению уровня триглицеридов на 70% и липидов на 50% у участников в течение 12-месячного периода наблюдения. Презентация на American Heart Association Scientific Sessions 2025, состоявшейся в ноябре 2025 года, включила данные по безопасности, которые показали хорошую переносимость препарата без серьезных побочных эффектов. Эти результаты основаны на предыдущих доклинических данных и подтверждают потенциал CTX310® как перспективного средства для управления дислипидемией.
Текущая ситуация на рынке биотехнологий отражает растущий интерес к генным терапиям, особенно в области сердечно-сосудистых заболеваний, где традиционные методы лечения имеют ограничения. Успешные результаты CRISPR Therapeutics могут усилить конкуренцию с компаниями, такими как Vertex Pharmaceuticals и Intellia Therapeutics, которые также разрабатывают аналогичные технологии. Прогнозы аналитиков указывают на возможный рост инвестиций в сектор генного редактирования, если дальнейшие фазы исследований подтвердят эффективность и безопасность CTX310®, что может повлиять на котировки акций CRISPR Therapeutics и смежных игроков рынка в среднесрочной перспективе.