**Dyne Therapeutics получает орфанный статус в Японии для препарата DYNE-251 при мышечной дистрофии Дюшенна**
**Краткое резюме:** Американская биотехнологическая компания Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN) объявила 25 октября 2023 года о присвоении ее ведущему терапевтическому кандидату DYNE-251 статуса орфанного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Агентством по фармацевтическим и медицинским устройствам Японии (PMDA). Данное решение создает регуляторные и финансовые преимущества для ускорения разработки и потенциальной коммерциализации препарата на японском рынке.
**Детали разработки и ключевые данные**
Статус орфанного препарата присваивается в Японии лекарственным средствам, предназначенным для лечения заболеваний с распространенностью менее 50 000 пациентов в стране. Для DYNE-251 это решение основано на предварительных данных продолжающегося клинического исследования фазы 1/2 DELIVER. Согласно промежуточному анализу, терапия продемонстрировала устойчивое функциональное улучшение у пациентов с МДД, имеющих мутации, поддающиеся лечению экзон-51-пропуском, на протяжении 18 месяцев наблюдения. Ожидается, что результаты из Регистрационной когорты расширения (Registrational Expansion Cohort), которые будут иметь ключевое значение для подачи заявки на регистрацию препарата, будут представлены в третьем квартале 2025 года.
**Стратегическое значение и рыночный контекст**
Мышечная дистрофия Дюшенна — это прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, поражающее примерно 1 из 3500–5000 новорожденных мальчиков во всем мире. Получение орфанного статуса в Японии предоставляет Dyne Therapeutics такие преимущества, как консультационная поддержка PMDA, ускоренная процедура рассмотрения заявки, а также до 10 лет рыночной эксклюзивности после одобрения препарата. Это усиливает конкурентные позиции компании на одном из ключевых фармацевтических рынков Азии в сегменте редких заболеваний, где в настоящее время зарегистрировано ограниченное количество терапевтических опций для пациентов с МДД.
**Прогнозы и дальнейшие шаги**
Присвоение орфанного статуса DYNE-251 в Японии является логическим продолжением глобальной регуляторной стратегии компании, следуя аналогичным решениям от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Успешное завершение исследования DELIVER и последующая подача заявки на регистрацию в 2025–2026 годах могут привести к выходу на японский рынок в 2027 году, что расширит доступ к терапии для approximately 20% пациентов с МДД, имеющих мутацию, на которую нацелен DYNE-251. Это событие также укрепляет инвестиционную привлекательность Dyne Therapeutics, чья капитализация на Nasdaq по состоянию на конец 2023 года оценивается в свыше $1.5 млрд