Fulcrum Therapeutics представила положительные предварительные данные по когорте дозы 20 мг в исследовании PIONEER фазы 1b препарата Pociredir (FTX-6058) для лечения серповидноклеточной анемии. Результаты были обнародованы на 67-м ежегодном собрании Американского общества гематологии (ASH). Компания сообщила о четком дозозависимом эффекте и клинически значимом повышении уровня фетального гемоглобина.
Согласно представленным данным, в когорте пациентов, получавших дозу 20 мг, к шестой неделе терапии наблюдалось среднее абсолютное увеличение фетального гемоглобина (HbF) на 9,9%. Это превышает результат, ранее зафиксированный в когорте дозы 12 мг, где прирост составил 5,6%. Важным показателем эффективности является то, что 7 из 12 пациентов (58%) в группе 20 мг достигли абсолютного уровня HbF, равного или превышающего 20%. Эти цифры подтверждают наличие дозозависимого ответа и указывают на потенциальную клиническую значимость терапии Pociredir.
Публикация этих данных происходит на фоне высокой активности фармацевтического сектора в разработке методов лечения серповидноклеточной анемии. Положительные результаты ранней фазы исследования, демонстрирующие значимый биомаркерный ответ, могут оказать влияние на оценку компании инвесторами и повысить интерес к ее акциям. Дальнейшее развитие программы Pociredir будет зависеть от данных по долгосрочной безопасности и эффективности, а также от результатов последующих этапов клинических испытаний. Успех на этих этапах может определить конкурентные позиции Fulcrum Therapeutics на формирующемся рынке терапии данного заболевания.