Immix Biopharma достигла ключевого этапа в клиническом исследовании NEXICART-2 по терапии рецидивирующего/рефрактерного AL-амилоидоза
**Резюме:** Компания Immix Biopharma объявила о достижении 50% рубежа набора пациентов в продолжающемся клиническом исследовании фазы 1b/2 NEXICART-2. Исследование направлено на оценку безопасности и эффективности клеточной терапии NXC-201 для лечения рецидивирующего/рефрактерного AL-амилоидоза — орфанного заболевания с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью.
**Детали исследования и ключевые показатели:** Клиническое исследование NEXICART-2 было инициировано в первом квартале 2023 года. По состоянию на октябрь 2023 года завершено включение 50% запланированных пациентов. Исследование проводится в многонациональных центрах, включая ведущие медицинские учреждения в США и Европе. NXC-201 представляет собой CAR-T-терапию, targeting B-клеточный маркер, с ранее продемонстрированной эффективностью в предварительных исследованиях. Протокол предусматривает оценку общей выживаемости (OS), объективного ответа (ORR) и частоты полных ремиссий (CR) у пациентов, исчерпавших стандартные варианты лечения.
**Прогнозы и потенциальные последствия:** Достижение 50% рубежа набора пациентов подтверждает соблюдение графика исследования, что позволяет прогнозировать завершение набора к концу второго квартала 2024 года. Успешные результаты могут привести к подаче заявки на регистрацию (BLA) в FDA в 2025 году. В случае одобрения NXC-201 станет первой CAR-T-терапией для лечения AL-амилоидоза, создав новый стандарт лечения для approximately 4,500–5,000 пациентов ежегодно в Северной Америке и Европе. Это также укрепит позиции Immix Biopharma на рынке орфанных заболеваний, оцениваемом в $2.4 млрд к 2028 году.
**Заключение:** Текущий прогресс в исследовании NEXICART-2 демонстрирует выполнение ключевых операционных показателей Immix Biopharma. Дальнейшие этапы включают завершение набора пациентов, публикацию промежуточных данных эффективности и подготовку к регуляторным подачам, что может существенно повлиять на терапевтический ландшафт лечения AL-амилоидоза.