Компания Intellia Therapeutics представила объединенные данные Фазы 1/2 по терапии lonvoguran ziclumeran для лечения наследственного ангионевротического отека. Результаты клинических исследований были обнародованы 8 ноября 2025 года на ежегодном научном собрании Американского колледжа аллергии, астмы и иммунологии в Орландо.
Положительные данные основаны на объединенном анализе всех пациентов, получивших дозу 50 миллиграмм препарата lonvo-z в рамках продолжающегося клинического исследования Фазы 1/2. Исследование проводилось среди пациентов с наследственным ангионевротическим отеком. Презентация результатов состоялась в устной форме в ходе научного мероприятия ACAAI 2025 Annual Scientific Meeting.
Представленные данные демонстрируют прогресс в разработке CRISPR-терапии для лечения наследственного заболевания. Наследственный ангионевротический отек представляет собой редкое генетическое заболевание, характеризующееся повторяющимися эпизодами отеков. Разработка препарата lonvo-z ведется компанией Intellia Therapeutics как потенциального метода лечения данного состояния.
Успешные клинические результаты могут оказать влияние на биотехнологический сектор и инвестиционную привлекательность компаний, работающих в области генного редактирования. Рынок терапевтических средств для лечения редких заболеваний продолжает демонстрировать устойчивый рост. Дальнейшее развитие программы lonvo-z будет зависеть от результатов последующих этапов клинических исследований и процесса регуляторного одобрения.