Intellia Therapeutics представила позитивные долгосрочные данные Фазы 1 по препарату Nexiguran Ziclumeran (nex-z) для пациентов с транстиретиновой амилоидозной кардиомиопатией. Результаты были обнародованы 10 ноября 2025 года в ходе презентации на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации в Новом Орлеане. Это событие подчеркивает прогресс компании в разработке генетических терапий на базе технологии CRISPR.
Согласно данным, представленным на мероприятии American Heart Association Scientific Sessions 2025, Nexiguran Ziclumeran продемонстрировал устойчивый клинический эффект в снижении уровня патологического белка транстиретина у пациентов с ATTR-амилоидозом. В ходе исследования, начатого в 2023 году, участвовали пациенты с кардиомиопатией, и последующие наблюдения показали статистически значимое улучшение функциональных показателей сердца. Компания Intellia Therapeutics отметила, что терапия хорошо переносилась, с минимальными побочными эффектами, что подтверждает ее потенциал для долгосрочного применения.
В контексте текущей ситуации на финансовых рынках, акции Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) могут отреагировать на эти данные, учитывая растущий интерес инвесторов к биотехнологическому сектору и терапиям на основе генного редактирования. Рынок ATTR-амилоидоза оценивается в несколько миллиардов долларов, и успешное продвижение Nexiguran Ziclumeran может укрепить позиции компании в конкурентной среде. Прогнозы аналитиков указывают на возможный рост капитализации Intellia Therapeutics в случае получения одобрения регулирующих органов, однако дальнейшие этапы клинических испытаний остаются ключевым фактором для оценки долгосрочных перспектив.