**FDA включило генную терапию ABO-503 от Abeona Therapeutics в пилотную программу по ускоренному развитию терапий редких заболеваний**
**Резюме:** 23 мая 2024 года биотехнологическая компания Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выбрало её экспериментальную генную терапию ABO-503, предназначенную для лечения Х-сцепленного ювенильного ретиношизиса (XLRS), для участия в пилотной программе Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA). Данное решение знаменует собой важный шаг в процессе регуляторного одобрения терапии, направленной на лечение орфанного заболевания, приводящего к потере зрения.
**Детали и ключевые данные программы RDEA.** Пилотная программа RDEA, инициированная FDA, нацелена на ускорение разработки методов лечения пациентов с редкими заболеваниями. Основной фокус программы — совершенствование и валидация конечных точек клинических trials, что является одной из самых сложных задач в данной области. Для Abeona Therapeutics участие в программе предоставляет режим повышенного взаимодействия с регулятором, включая регулярные консультации и совместную работу над дизайном клинических исследований. Х-сцепленный ювенильный ретиношизис — это редкое генетическое заболевание сетчатки, вызываемое мутациями в гене RS1, которым страдает приблизительно 1 из 15 000–30 000 мужчин. В настоящее время не существует одобренной терапии для лечения XLRS, что подчеркивает высокую неудовлетворенную медицинскую потребность. ABO-503 представляет собой ген-заместительную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV), призванную восстановить нормальную функцию белка ретиношизина.
**Последствия и прогнозы для рынка и пациентов.** Включение ABO-503 в программу RDEA потенциально может сократить сроки вывода терапии на рынок. Ускоренный диалог с FDA позволяет оптимизировать план клинического развития, что критически важно для малых биотехнологических компаний, ориентированных на редкие заболевания. Успешная разработка ABO-503 может не только стать первым в мире методом лечения XLRS, но и укрепить позиции Abeona Therapeutics в сегменте офтальмологических генных терапий. Согласно анализу, глобальный рынок терапий редких заболеваний продолжает демонстрировать рост, и подобные регуляторные инициативы являются ключевым драйвером для привлечения инвестиций в доклинические и клинические разработки. Ожидается, что компания предоставит дополнительные данные по разработке ABO-503 по итогам следующего этапа взаимодействия с FDA в III квартале 2024 года.