Immix Biopharma представила обнадеживающие данные по терапии AL-амилоидоза на конференции ASH 2025
На проходящей в Лос-Анджелесе конференции Американского общества гематологии (ASH) 2025 года компания Immix Biopharma представила обновленные положительные результаты клинического исследования Фазы 2 своего препарата-кандидата NXC-201. Препарат изучается для лечения рецидивирующего или рефрактерного AL-амилоидоза, тяжелого заболевания, связанного с нарушением работы плазматических клеток. Представленные данные приближают компанию к подаче заявки на биологическую лицензию (BLA) в регулирующие органы США, что потенциально может сделать NXC-201 первой и лучшей в своем классе терапией для данной группы пациентов.
Ключевым результатом, представленным на конференции ASH 2025, стал показатель полного ответа (Complete Response, CR) на уровне 75% по данным независимого ревизионного комитета. Этот результат был достигнут в когорте из 20 пациентов, оцениваемых на уровне чувствительного иммунофиксационного электрофореза сыворотки (s/u IFE(-)). Полный ответ является наиболее желаемым клиническим исходом при AL-амилоидозе, указывающим на глубокое подавление продуцирующих амилоид клеток. Представленные данные укрепляют профиль эффективности NXC-201, который ранее демонстрировал высокие показатели ответа в предварительных результатах.
Текущий ландшафт терапии AL-амилоидоза, особенно для пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой заболевания, остается областью высокой неудовлетворенной медицинской потребности. Успешное завершение исследования Фазы 2 и последующая подача BLA в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) могут открыть для Immix Biopharma значительный рыночный потенциал. Аналитики ожидают, что положительные данные и прогресс в регуляторном процессе могут оказать позитивное влияние на инвестиционную привлекательность компании, а также привлечь внимание крупных фармацевтических игроков к сегменту клеточной терапии в гематологии. Дальнейшее развитие программы NXC-201 будет зависеть от подтверждения данных в более крупных исследованиях и решения регуляторных органов.