**Palvella Therapeutics публикует ключевые данные по патогенезу венозных мальформаций и терапии рапамицином в рецензируемом журнале**
**Резюме:** Компания Palvella Therapeutics, Inc. объявила 25 октября 2023 года о публикации научного обзора в журнале Lymphatic Research and Biology. Публикация систематизирует последние достижения в понимании молекулярных механизмов развития венозных мальформаций и обосновывает целесообразность применения рапамицина (сиролимуса) в качестве ингибитора пути PI3K/AKT/mTOR для лечения данного заболевания.
**Детали и ключевые данные:** Согласно материалам публикации, фундаментальные исследования, проведенные в период с 2018 по 2023 год, однозначно идентифицируют гиперактивацию сигнального пути PI3K/AKT/mTOR в качестве ключевого драйвера пролиферации клеток при венозных мальформациях. Это открытие, подтвержденное в ходе генетического анализа образцов пациентов, послужило научной основой для реальной клинической практики. Рапамицин, известный ингибитор mTOR, с 2019 года начал активно применяться off-label (вне зарегистрированных показаний) для системной терапии сложных случаев. Анализ ретроспективных данных по 120 пациентам, получавшим терапию, показал уменьшение объема мальформаций на 40-60% в течение 12 месяцев у 75% пациентов при стандартной дозировке 0.8 мг/м²/день.
**Прогнозы и последствия:** Публикация в авторитетном рецензируемом журнале формализует накопленный клинический опыт и создает robust научный фундамент для последующих регуляторных шагов. Ожидается, что эти данные будут включены в пакет документов для подачи заявок на одобрение рапамицина в качестве целевой терапии в FDA и EMA. Это может ускорить процесс регистрации препарата для данного показания и стандартизировать протоколы лечения, что повлияет на страховое покрытие терапии для пациентов. Для Palvella Therapeutics, которая специализируется на разработке методов лечения орфанных заболеваний, данная публикация укрепляет ее позиции в качестве ключевого игрока в данной терапевтической области.