**Prelude Therapeutics раскрыла данные по селективному ингибитору JAK2 на конгрессе ASH 2025**
Компания Prelude Therapeutics представила первые клинические данные по своей ведущей программе PRT12396 на 67-м ежегодном собрании Американского общества гематологии (ASH) в декабре 2025 года. PRT12396 представляет собой высокоселективный ингибитор JH2-домена мутантного белка JAK2V617F, разрабатываемый для лечения миелопролиферативных новообразований (MPN), включая истинную полицитемию и миелофиброз. Это первое публичное раскрытие информации о препарате, который позиционируется как потенциально модифицирующий заболевание.
В представленном на ASH 2025 докладе были обнародованы предварительные результаты продолжающейся фазы 1/2 исследования. Данные показали, что PRT12396 продемонстрировал обнадеживающую фармакодинамическую активность, приводя к значительному снижению уровней фосфорилированного STAT5, ключевого биомаркера сигнального пути JAK-STAT, у пациентов с мутацией JAK2V617F. Также были отмечены ранние признаки клинической эффективности, включая уменьшение симптомов заболевания и улучшение гематологических параметров. Важным аспектом является селективность молекулы, которая, по заявлению компании, позволяет минимизировать воздействие на нормальный путь JAK-STAT, что потенциально снижает риск характерных для ингибиторов JAK побочных эффектов, таких как цитопении.
Контекст разработки PRT12396 формируется на фоне существующего стандарта лечения MPN препаратами, такими как руксолитиниб и федратиниб, которые, хотя и эффективны, имеют ограничения из-за побочных эффектов и неполного подавления ключевой мутации. Высокая селективность PRT12396 может открыть новую терапевтическую парадигму. Успешное дальнейшее развитие программы способно значительно повысить инвестиционную привлекательность Prelude Therapeutics, создав перспективный актив в области онкогематологии. Прогресс программы будет зависеть от данных последующих этапов исследования, включая подтверждение эффективности и безопасности на большей когорте пациентов, что определит ее конкурентные позиции на рынке таргетной терапии MPN.