**Клиническое исследование DB-OTO демонстрирует прорыв в лечении генетической потери слуха у детей**
**Резюме:** Публикация результатов клинического исследования генной терапии DB-OTO в авторитетном медицинском журнале *New England Journal of Medicine* от 5 февраля 2024 года подтверждает значительную эффективность метода. У подавляющего большинства детей с глубокой врожденной нейросенсорной тугоухостью, вызванной мутациями в гене OTOF, зафиксировано существенное и устойчивое улучшение слуховой функции.
**Детали и ключевые результаты**
Исследование DB-OTO, проводимое компанией Regeneron Pharmaceuticals, сфокусировано на лечении редкой формы наследственной глухоты DFNB9, обусловленной дефицитом белка отоферлина. Согласно представленным данным, 11 из 12 участников (91,7%) продемонстрировали клинически значимое улучшение слуха после однократного введения препарата. Трое детей достигли уровня слуха, классифицируемого как нормальный (порог ≤25 дБ). У восьми пациентов, за которыми велось наблюдение в течение более длительного срока, отмечена стабилизация достигнутых результатов или их дальнейшее улучшение, что указывает на долгосрочный характер эффекта терапии.
**Прогнозы и последствия**
Успех исследования DB-OTO открывает новую эру в оториноларингологии и лечении врожденных нарушений слуха. Полученные результаты создают прецедент для разработки и одобрения первых в мире методов генной терапии при наследственной глухоте. Ожидается, что это направление привлечет значительные инвестиции в биотехнологическую отрасль и ускорит клинические trials для других моногенных форм потери слуха. В среднесрочной перспективе, после получения разрешений регулирующих органов, таких как FDA и EMA, метод может стать стандартом лечения для конкретной группы пациентов, для которой ранее единственным вариантом помощи были кохлеарные импланты.