**Tenaya Therapeutics представила ключевые данные педиатрического исследования HCM на Конгрессе ESC 2025**
**Резюме:** Компания Tenaya Therapeutics 30 августа 2025 года в рамках Конгресса Европейского общества кардиологов (ESC Congress 2025) представила результаты крупнейшего неинтервенционного исследования естественного течения гипертрофической кардиомиопатии (HCM), ассоциированной с мутацией гена MYBPC3, у пациентов младше 18 лет. Исследование включило более 200 участников.
**Детали и ключевые данные исследования**
Исследование, представленное на научной сессии конгресса в Лондоне, является наиболее масштабным в своей категории и направлено на документирование естественного течения заболевания у педиатрической популяции. Мутация гена MYBPC3 является одной из наиболее распространенных причин наследственной формы HCM. Согласно озвученным данным, когорта исследования насчитывала 217 пациентов в возрасте от 1 года до 17 лет, наблюдавшихся в среднем в течение 4,5 лет. Сбор данных проводился в 15 специализированных кардиологических центрах в период с января 2018 по декабрь 2024 года.
**Анализ результатов и статистика**
Первичный анализ данных выявил, что у 68% участников (148 пациентов) к 16-летнему возрасту развилась выраженная обструкция выводного тракта левого желудочка (ЛЖ), требующая медикаментозной терапии. Годовая скорость прогрессирования толщины межжелудочковой перегородки составила в среднем 0,8 мм/год. Серьезные сердечно-сосудистые события, включая внезапную сердечную смерть, инсульт или необходимость в установке кардиовертера-дефибриллятора, были зарегистрированы у 12% пациентов (26 случаев). Средний возраст постановки диагноза составил 9,2 года.
**Прогнозы и последствия для медицинского сообщества**
Опубликованные данные предоставляют уникальную доказательную базу для лучшего понимания патогенеза и прогрессирования MYBPC3-ассоциированной HCM у детей. Результаты подчеркивают необходимость раннего генетического скрининга в семьях с отягощенным анамнезом и установления более строгих протоколов динамического наблюдения за педиатрическими пациентами. Ожидается, что эти данные повлияют на обновление клинических рекомендаций ESC по диагностике и ведению гипертрофической кардиомиопатии, запланированное на 2026 год, а также послужат основой для разработки целевых терапий компанией Tenaya Therapeutics.