**FDA присвоило статус приоритетного рассмотрения заявке Pharming Group на применение лениолисиба у детей 4–11 лет с APDS**
**Резюме:**
Компания Pharming Group N.V. (NASDAQ: PHAR) объявила 7 февраля 2024 года о принятии Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) к рассмотрению дополнительной заявки (sNDA) на препарат лениолисиб (Joenja®) для терапии детей в возрасте от 4 до 11 лет с активирующим синдромом фосфоинозитид-3-киназы дельта (APDS). Заявке присвоен статус приоритетного рассмотрения, что сокращает стандартный срок процедуры с 10 до 6 месяцев. Целевая дата принятия решения по заявке в рамках программы Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) назначена на 29 марта 2024 года.
**Детали и ключевые данные**
Лениолисиб является первым и единственным одобренным FDA препаратом для лечения APDS у пациентов старше 12 лет, получившим регистрационное одобрение 24 марта 2023 года. APDS — это редкое первичное иммунодефицитное заболевание, поражающее приблизительно 1–2 человека на миллион населения. До одобрения лениолисиба стандартная терапия ограничивалась антибиотиками и иммуноглобулинами. Дополнительная заявка основана на данных фазы II/III клинического исследования, в котором участвовали 20 пациентов педиатрического возраста. Результаты продемонстрировали статистически значимое улучшение иммунологических параметров и снижение частоты инфекционных осложнений.
**Прогнозы и последствия**
При условии одобрения FDA лениолисиб станет первой целевой терапией для педиатрической популяции APDS в возрасте от 4 лет, что расширит охват терапией примерно на 30% от общей диагностированной популяции пациентов. По оценкам аналитиков компании SVB Securities, потенциальный годовой объем продаж препарата в сегменте редких заболеваний может достичь $350–500 млн к 2027 году. Решение FDA также укрепит позиции Pharming Group на рынке орфанных препаратов и создаст прецедент для ускоренных одобрений терапий для педиатрических групп с первичными иммунодефицитами.