Заголовок: Рынок одобряет: Travere Therapeutics получает ключевой сигнал от FDA по препарату Filspari
Акции биотехнологической компании Travere Therapeutics продемонстрировали значительный рост после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило долгожданные разъяснения по конечной точке клинических испытаний для препарата Filspari (спарсентан). Регулятор подтвердил, что снижение уровня протеинурии (белка в моче) является приемлемой суррогатной конечной точкой для ускоренного одобрения препарата для лечения IgA-нефропатии. Это решение устраняет ключевую неопределенность и открывает путь к потенциальному расширению показаний для уже одобренного лекарства.
Filspari, двойной антагонист рецепторов эндотелина и ангиотензина II, уже обладает одобрением FDA для лечения первичного фокально-сегментарного гломерулосклероза (ФСГС). Однако более крупным коммерческим opportunity для компании является именно IgA-нефропатия, одно из наиболее распространенных заболеваний почек во всем мире. В ходе третьей фазы клинических исследований PROTECT препарат продемонстрировал статистически значимое превосходство над активным контролем (ирбесартаном) в снижении протеинурии на 49,8% через 36 недель. Именно эти данные, основанные на суррогатной конечной точке, теперь могут лечь в основу заявки на одобрение.
Контекст данного решения FDA крайне важен. Для хронических заболеваний почек, ведущих к почечной недостаточности, традиционные конечные точки, такие как время до диализа или трансплантации, требуют многолетних исследований. Принятие снижения протеинурии в качестве валидной суррогатной точки значительно ускоряет процесс вывода терапий на рынок. Для Travere Therapeutics это означает возможность подать дополнение к биологической лицензионной заявке (sBLA) в ближайшее время, с перспективой получения одобрения в 2024 году. Успешная экспансия в сегмент IgA-нефропатии может существенно увеличить прогнозируемые пиковые продажи Filspari, что и отразилось в позитивной реакции инвесторов. Однако окончательное подтверждение эффективности и безопасности препарата будет зависеть от результатов долгосрочного исследования PROTECT по оценке сохранения функции почек, данные по которому ожидаются в 2026 году.