В фармацевтической отрасли, где успех или провал одного препарата может мгновенно изменить ландшафт целого терапевтического направления, новости о клинических испытаниях всегда воспринимаются с повышенным вниманием. Недавнее событие вокруг компании Pfizer, столкнувшейся с неудачей в разработке препарата для лечения мышечной атрофии, стало ярким примером такой волатильности и одновременно катализатором для переоценки перспектив других игроков на этом поле. Аналитики крупного инвестиционного банка Cantor Fitzgerald оперативно отреагировали на эту ситуацию, подтвердив свой позитивный взгляд на биотехнологическую компанию Scholar Rock, которая работает над решением схожей медицинской проблемы, но с иным научным подходом.
Суть события и позиция Cantor Fitzgerald
Инвестиционный банк Cantor Fitzgerald официально подтвердил свой рейтинг «Перевес» (Overweight) в отношении акций биотехнологической компании Scholar Rock Holding Corporation. Целевая цена акций была сохранена на уровне 30 долларов США. Это решение было озвучено аналитиками банка, Кристин Смит и Джошуа Шмерлингом, непосредственно после того, как фармацевтический гигант Pfizer объявил о прекращении разработки своего экспериментального препарата домогроксимаба (PF-06939926) для лечения мышечной атрофии, связанной с мышечной дистрофией Дюшенна. Кантор Фицджеральд рассматривает неудачу конкурента не как негативный сигнал для всего сегмента, а, наоборот, как фактор, потенциально усиливающий конкурентные позиции и уникальность платформы Scholar Rock.
Ключевым активом Scholar Rock, на котором сфокусировано внимание аналитиков, является препарат апайтемитроп (SRK-015), находящийся на завершающей стадии клинических испытаний (Фаза 3). Этот препарат разрабатывается для лечения мышечной слабости, связанной с хронической атрофией мышц у пациентов, перенесших травму спинного мозга. Несмотря на разные нозологии, оба препарата — и провалившийся домогроксимаб от Pfizer, и апайтемитроп от Scholar Rock — нацелены на модуляцию биологических путей, связанных с мышечной массой и функцией, что делает их в определенном смысле конкурентами в широкой терапевтической области. Однако, как подчеркивают в Cantor Fitzgerald, научные подходы кардинально различаются, что и формирует основу для оптимизма.
Детали провала Pfizer и уникальность подхода Scholar Rock
Препарат Pfizer, домогроксимаб, представлял собой моноклональное антитело, нацеленное на белок миостатин — известный негативный регулятор роста мышц. Идея терапии заключалась в блокировании активности миостатина, что теоретически должно было привести к увеличению мышечной массы. Однако промежуточный анализ данных Фазы 2b клинического исследования не показал статистически значимого улучшения по первичным конечным точкам, связанным с мышечной силой и функцией, по сравнению с плацебо. Это привело к решению о прекращении программы разработки. Провал подтвердил сложности прямого ингибирования миостатина, пути, по которому в прошлом уже потерпели неудачу несколько других фармкомпаний.
В отличие от этого прямого подхода, платформа Scholar Rock базируется на принципе селективного ингибирования активации факторов роста непосредственно в тканях. Препарат апайтемитроп нацелен не на зрелый, активный миостатин в кровотоке, а на его латентную, неактивную форму, специфически блокируя процесс его активации непосредственно в мышечной ткани. Эта прецизионная механика действия, по мнению ученых компании, позволяет более точно модулировать путь миостатина, потенциально обеспечивая лучший профиль эффективности и безопасности. Предыдущие данные Фазы 2 исследования TOPAZ показали обнадеживающие признаки улучшения двигательной функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов, что и легло в основу текущей Фазы 3 исследования STRIVE.
Ключевые цифры и статус разработок
Scholar Rock, базирующаяся в Кембридже, штат Массачусетс, в настоящее время проводит два ключевых клинических исследования Фазы 3. Исследование STRIVE оценивает эффективность и безопасность апайтемитропа у взрослых пациентов с мышечной слабостью после травмы спинного мозга, его завершение и получение топлайн-результатов ожидается во второй половине 2024 года. Параллельно идет исследование SAPPHIRE у пациентов с мышечной слабостью вследствие хронической обструктивной болезни легких. Финансовые резервы компании по состоянию на конец первого квартала 2024 года оценивались примерно в 250 миллионов долларов, что, по расчетам руководства, должно обеспечить операционную деятельность до 2026 года, покрывая основные расходы на эти поздние стадии клинических испытаний.
Контекст рынка и последствия для инвесторов
Неудача Pfizer высветила сохраняющиеся высокие риски в области разработки терапий для мышечных заболеваний, но также и четко обозначила, что не все научные подходы равны. Рынок потенциально огромен: только в США насчитываются сот
Таким образом, неудача Pfizer служит суровым напоминанием о сложностях в таргетинге миостатина, но одновременно подчеркивает ценность инновационных подходов. Уникальная платформа Scholar Rock, нацеленная на селективную активацию факторов роста в тканях, теперь воспринимается рынком как еще более перспективная в свете провала конкурента. Успех апайтемитропа в текущих испытаниях Фазы 3 может не только открыть путь к созданию эффективной терапии для тысяч пациентов, но и кардинально укрепить позиции компании как лидера в этой сложной, но высокопотенциальной области медицины. Для инвесторов это создает ситуацию, где тщательная оценка научной механики препарата становится ключевым фактором для принятия решений на фоне общей волатильности сектора.