Minovia Therapeutics получила статус ускоренного рассмотрения от FDA для препарата MNV-201 при миелодиспластическом синдроме
Компания Minovia Therapeutics объявила о получении статуса ускоренного рассмотрения (Fast Track Designation) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для своего инновационного препарата MNV-201, предназначенного для лечения пациентов с миелодиспластическим синдромом. Решение было принято 15 января 2024 года на основании предклинических данных и предварительных результатов клинических исследований. Данный статус позволит ускорить процесс разработки и регистрации препарата, а также предусматривает более частые взаимодействия с регуляторными органами.
MNV-201 представляет собой первую в своем клазе терапию, направленную на восстановление функции митохондрий в гемопоэтических стволовых клетках. Препарат разработан на основе технологии mitochondrial augmentation therapy (MAT), которая демонстрирует потенциал в addressing ключевых патогенетических механизмов миелодиспластического синдрома. В настоящее время продолжаются клинические исследования фазы I/II, начатые в 2022 году, с участием 45 пациентов в медицинских центрах США и Европы. Предварительные данные показывают увеличение уровня гемоглобина на 25% и снижение зависимости от трансфузий у 60% пациентов через 6 месяцев терапии.
Присвоение статуса ускоренного рассмотрения свидетельствует о признании FDA значительного медицинского потенциала MNV-201 для лечения орфанного заболевания с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью. Миелодиспластический синдром affects approximately 60,000-170,000 пациентов в США с ежегодной incidence 10,000-15,000 новых случаев. Текущие методы лечения ограничены поддерживающей терапией и трансплантацией костного мозга, доступной лишь 20-30% пациентов. Статус Fast Track позволяет Minovia Therapeutics претендовать на ускоренное одобрение препарата при условии подтверждения клинической benefit в последующих исследованиях.
Ожидается, что получение статуса ускоренного рассмотрения сократит сроки регистрации MNV-201 на 30-40% по сравнению со стандартной процедурой. Компания планирует завершить фазу II клинических исследований к концу 2025 года и подать заявку на регистрацию препарата в 2026 году. Аналитики прогнозируют, что в случае успешной регистрации годовой объем продаж MNV-201 может достичь $500-700 миллионов к 2030 году, учитывая орфанный статус препарата и премиальную ценовую политику. Дальнейшее развитие программы включает расширение показаний для других митохондриальных заболеваний.